Hírek
2017. November 17. 13:01, péntek |
Életmód
Forrás: mti
Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.
Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.
A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.
Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".
A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.
"Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.
Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.
Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.
Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.
Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.
Ezek érdekelhetnek még
2025. Február 06. 07:45, csütörtök | Életmód
Több mint egymillió repülőgéppel rekordot döntött a forgalom Magyarország légterében tavaly
A HungaroControl 2024-ben rekordforgalmat regisztrált Magyarország légterében 1 millió 143 ezer 937 repülőgéppel, amelyeknek csaknem 84 százalékát az átrepülő járművek tették ki
2025. Február 04. 07:42, kedd | Életmód
Április 26-án avatják boldoggá Bódi Mária Magdolnát Veszprémben
Erdő Péter bíboros lesz a Bódi Mária Magdolna boldoggá avatása alkalmából rendezett ünnepi szentmise főcelebránsa április 26-án Veszprémben - jelentette be a veszprémi érsek hétfőn a városban tartott sajtótájékoztatón.
2025. Február 03. 06:00, hétfő | Életmód
MÁV: 23 ezer talált tárgy várta gazdáját tavaly
Tavaly csaknem 23 ezer talált tárgy várta gazdáját a MÁV-csoportnál, a fele hiába - tudatta a cég honlapján vasárnap.
2025. Január 31. 07:53, péntek | Életmód
Először végeztek gyermeken robotasszisztált műtétet Magyarországon
Hazamehetett a Semmelweis Egyetem klinikájáról az a 14 éves lány, akit májdaganata miatt Da Vinci-robottechnikával operáltak; ő az első gyerek Magyarországon, akin robotasszisztált műtétet hajtottak végre